Virusom HIV izlečili moždanu bolest
Francuski lekari uspeli su da onesposobe virus HIV-a, i da ga zatim upotrebe kao transportno sredstvo da bi preneli zdrav genetski materijal u tela dvojice životno ugroženih dečakai zaustave njihovu tešku bolest.
Terapijskim postupkom lekari su onesposobili virus HIV-a tako da ne može da uzrokuje AIDS, a zatim su ga iskoristili da prenese nove zdrave gene.
Lekari su, naime, mešajući terapiju gena i transplantaciju koštane srži uspeli da zaustave brzonapredujuću smrtonosnu bolest mozga kod dvojice dečaka kod kojih je prognoza bila veoma negativna.
Lorencovo ulje:
|
Bolest koju su lečili poznata je po filmu "Lorencovo ulje", a stručno se zove adrenoleukodistrofija ili ALD.
Reč je o retkoj genetskoj bolesti koja u najrazornijem obliku uništava sloj omotača nervnih vlakana u mozgu tj. mielin bez koga neurološki sistem dolazi u stanje raspadanja.
Bolest se obično javlja u periodu između 4. i 10. godine života i dovodi do slepila, gluvoće, demencije i gubitka muskulatorne kontrole, a na kraju i do smrti za samo nekoliko godina.
Transplantacijom koštane srži može da se zaustavi ALD jer se ponovo formira sloj mielina. Problem je što se pravi donatori teško nalaze, a i sama transplantacija je veoma rizčna.
Međutim, francuski lekari su uspeli da matične ćelije iz koštane srži bolesnih dečaka genetski koriguju eliminacijom ALD mutacije.
Uz pomoć virusa HIV-a kao transportnog sredstva inficirane su ćelije bez opasnosti od bolesti i preneo se novi korigovani genetski materijal.
Dve godine kasnije kod dečaka nije bilo znakova pogoršanja zdravstvenog stanja, a 15 odsto njihovih ćelija sada proizvodi zdravi protein.